Раннее клиническое исследование у людей со смертельным раком мозга, глиобластомой, показало, что экспериментальный препарат сферической нуклеиновой кислоты (СНС), разработанный учеными Северо-Западного университета, способен проникать через гематоэнцефалический барьер и вызывать гибель опухолевых клеток.

Впервые было показано, что нанотерапевтическое средство при внутривенном введении пересекает гематоэнцефалический барьер и изменяет генетический механизм опухоли, вызывая гибель клеток. Препарат пересек гематоэнцефалический барьер, снизил уровень гена, вызывающего рак, и способствовал гибели опухолевых клеток.

Исследование Северо-Западной медицины будет опубликовано 10 марта в журнале Science Translational Medicine. Результаты основаны на ранее опубликованных доклинических исследованиях Северо-Западной группы.

"Мы показали, что препарат NU-0129, даже в очень малых дозах, заставляет опухолевые клетки подвергаться так называемому апоптозу или запрограммированной клеточной смерти", - сказал ведущий исследователь доктор Прия Кумтекар, адъюнкт-профессор неврологии в Северо-Западном университете Медицинской школы Файнберга и врач Северо-Западной медицины. "Это замечательное открытие у людей, которое подтверждает то, что мы ранее видели в наших исследованиях на животных."

Теперь северо-западные ученые планируют использовать эту технологию для продвижения этого вида терапии для лечения опухолей головного мозга.

Исследование фазы 0 было проведено с восемью пациентами с рецидивирующей глиобластомой в Комплексном онкологическом центре имени Роберта Х. Лурье Северо-Западного университета. В фазе 0 исследователи используют небольшую дозу лекарства, чтобы убедиться, что оно не вредно для человека, прежде чем начать использовать его в более высоких дозах в более крупных клинических испытаниях.

Участники исследования получали препарат внутривенно перед операцией. После удаления опухоли Кумтекар и ее команда изучили опухоли, чтобы определить, насколько хорошо препарат пересек гематоэнцефалический барьер и его влияние на опухолевые клетки.

Глиобластома поражает примерно от 13 000 до 15 000 пациентов в год в Соединенных Штатах и одинаково смертельна. За последнее десятилетие не было одобрено ни одного нового препарата для лечения глиобластомы. Ученые заявили, что было трудно разработать препарат, способный преодолеть защитный гематоэнцефалический барьер и достичь высокоагрессивной опухоли мозга.

"Этот уникальный 3D-дизайн обладает способностью проникать в опухолевые клетки, чтобы исправить гены внутри и сделать их восприимчивыми к вызванному терапией убийству", - сказал старший автор Александр Стег, адъюнкт-профессор неврологии в Северо-Западном университете.

NU-0129-это первый препарат СНС, разработанный для системного применения. SNAS-это структуры, состоящие из ДНК или РНК, расположенных вокруг наночастицы, которая выглядит как шар Куша, сказал Стег.

Стег разработал препарат вместе с Чадом А. Миркиным, первооткрывателем и изобретателем платформы SNA, и Джорджем Б. Ратманом, профессором химии в Вайнбергском колледже искусств и наук и директором Северо-Западного Международного института нанотехнологий.

Препарат для лечения глиобластомы представляет собой революционно новый класс препаратов. Новая платформа СНС, на которой она основана, может быть применена к другим типам неврологических заболеваний, таких как болезнь Альцгеймера, Хантингтона и Паркинсона, аналогично отказываясь от генов, которые приводят к этим заболеваниям.

Очень необычно, что препарат разрабатывается в доклинических исследованиях в университете, проходит одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США в качестве нового исследуемого препарата и изучается в клинических испытаниях—и все это в рамках одного университета и без финансирования со стороны фармацевтической компании. В большинстве случаев препарат разрабатывается и лицензируется фармацевтической компанией.

"Мы хотим продвигать технологию вперед как можно быстрее, потому что есть пациенты с болезнью, которая в настоящее время не поддается лечению", - сказал Кумтекар.

Доктор Леон Платаниас, директор онкологического центра Лурье, сказал: "Эти захватывающие открытия впервые подтверждают потенциал сферических нуклеиновых кислот для доставки лекарств в опухоли головного мозга. Они могут иметь важные долгосрочные трансляционные последствия для лечения этих опухолей."

ИСТОЧНИК