Быстрый, точный и простой в использовании, CRISPR-Cas9 сделал редактирование генома более эффективным, но в то же время сделал редактирование зародышевой линии человека намного более осуществимым, устранив многие этические барьеры, воздвигнутые, чтобы помешать ученым редактировать гены наследственности.

"Этические дебаты о том, что сейчас называется редактированием генов человека, продолжаются уже более 50 лет",-пишет доктор Джон Х. Эванс, содиректор Института практической этики Калифорнийского университета в Сан-Диего. "Почти все это время существовал консенсус в отношении того, что существует моральный разрыв между редактированием соматической и человеческой зародышевой линий."

В эссе, опубликованном в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), Эванс утверждает, что многие из мощных биоэтических аргументов, которые когда-то сделали редактирование зародышевой линии концепцией verboten, начали растворяться в эпоху CRISPR.

Эванс—и все большее число других специалистов по этике—утверждают, что моральная пропасть, которая долгое время разделяла научное мышление о зародышевой линии и редактировании соматических клеток, заметно ослабевает.

Объявление 2018 года в Китае Хэ Цзяньцюем, который генетически изменил человеческие эмбрионы с помощью близнецов—производителей CRISPR, известных как Лулу и Нана, помогло укрепить политику в отношении редактирования генов зародышевой линии. Несмотря на всеобщее презрение, направленное против него за проведение бесстыдного акта экспериментов на людях, его исследования также помогли выработать более умеренную точку зрения в отношении манипулирования генами зародышевой линии. Политики придерживались более мягкого тона в руководящих принципах, касающихся целесообразности исследований с участием генов наследственности. Как оказалось, все большее число ученых проявляло интерес к разработке потенциальных лекарств путем манипулирования генетическими последовательностями в ДНК зародышевой линии.

"В настоящее время, несмотря на внешнюю видимость, в основных биоэтических дебатах США и Великобритании, которые оказывают наибольшее влияние на то, что на самом деле происходит с научной политикой, различие между соматической и зародышевой линиями утратило свою силу. Например, несмотря на шум по поводу содействия Хэ Цзяньцюи вынашиванию и рождению детей с измененной зародышевой линией в Китае, руководство Второго Международного саммита по редактированию зародышевой линии человека неявно согласилось с ним в том, что в принципе приемлемо участвовать в вмешательстве в зародышевую линию, если это безопасно и соблюдается защита людей", - написал Эванс в PNAS.

"Действительно, комиссия Национальной академии медицины, Национальной академии наук и Королевского общества недавно разработала "трансляционный путь" для "ответственного использования" приложений для зародышевых линий", - утверждал Эванс.

Редактирование генома на самом деле относится к нескольким технологиям, которые позволяют ученым "переписывать" сегменты генетического кода организма. Последовательности ДНК могут быть удалены, дополнены или изменены практически в любом месте генома. В отличие от других технологий редактирования генома, CRISPR-Cas9 работает быстрее, эффективнее и проще в использовании. И CRISPR, как все чаще говорят биологи, открыл новые возможности в том, чего можно достичь с помощью мощного биологического инструмента.

Но каким бы высокотехнологичным ни казался CRISPR, он не был изобретен в лаборатории. Техника редактирования на самом деле представляет собой адаптацию естественной системы редактирования генома, обнаруженной у бактерий и архей. Эти организмы буквально захватывают бесконечно малые последовательности генетического материала от вирусов, которые вторгаются в них, а затем используют эти захваченные последовательности для создания сегментов ДНК, называемых массивами CRISPR.

Массивы позволяют бактериям и археям вызывать вирусных инфильтраторов, если они вторгнутся в будущем. Когда вирусы—бактериофаги—атакуют снова, бактерии или археи производят РНК из массивов CRISPR, чтобы свести к нулю вирусные гены. Бактерии и археи затем полагаются на Cas9, чтобы расщеплять вирусные гены, что эффективно уничтожает вирус. Во многих отношениях эта способность запоминать инфекционные вирусы представляет собой грубую иммунную систему, действующую аналогично В-и Т-клеткам памяти гораздо более сложной иммунной системы млекопитающих.

Дженнифер Дудна из Калифорнийского университета в Беркли и Эммануэль Шарпантье из Института Пастера в Париже получили Нобелевскую премию по химии 2020 года за совместную работу с участием CRISPR-Cas9. Технология была первоначально разработана—и названа—испанским биологом Фрэнсисом Мохикой, профессором Университета Аликанте в Испании. Он не был включен в число лауреатов премии.

Эванс, тем временем, подчеркивает, что к тому времени, когда CRISPR стал мощным лабораторным инструментом в начале 2010-х годов, все еще казалось, что "модификация зародышевой линии всегда будет невозможна."

"После того, как стало ясно, что некоторые ученые пытались использовать CRISPR для модификации человеческих эмбрионов в лаборатории, - писал Эванс, - многие научные группы опубликовали позиционные документы по редактированию зародышевой линии человека, в основном защищая соматический/зародышевой барьер, используя значение немалефицитности (безопасности)."

Например, в августе 2015 года, по словам Эванса, Американское общество генной и клеточной терапии и Японское общество генной терапии опубликовали заявление, в котором отмечается, что "проблемы безопасности и этики" в отношении редактирования зародышевой линии человека "достаточно серьезны, чтобы поддержать решительную позицию против редактирования генов или генной модификации человеческих клеток для создания жизнеспособных человеческих зигот с наследуемыми модификациями зародышевой линии."

Он завершил свои аргументы, призвав сообщество молекулярной биологии обратить внимание на быстрые достижения в области редактирования генов, достигнутые в последние годы. "Революция CRISPR делает возможными всевозможные вмешательства в мир природы, и все эти вмешательства сопровождаются этическими дебатами.

"Поскольку генетические инструменты становятся все более и более мощными, мы должны сосредоточиться на том, почему мы используем эти инструменты—на наших ценностях—или рискуем скатиться к "что можно сделать, должно быть сделано". "