Исследователи из Школы биомедицинской инженерии Университета Британской Колумбии обнаружили, что существующее лекарство от рака может иметь потенциал для лечения мышечной дистрофии.

Исследователи обнаружили, что препарат, известный как ингибитор рецептора колониестимулирующего фактора 1 (CSF1R), помог замедлить прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна у мышей за счет повышения упругости мышечных волокон.

Результаты исследования были опубликованы сегодня в журнале Science Translational Medicine.

"Это класс препаратов, которые уже используются в клинических испытаниях для лечения редких форм рака", - говорит доктор Фаршад Бабайджандаги, аспирант UBC и первый автор исследования. "Невероятно интересно обнаружить, что он потенциально может служить двойной цели в качестве средства для лечения мышечной дистрофии. Это многообещающее решение, и при дальнейшем тестировании оно может помочь продлить и улучшить качество жизни пациентов".

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - это тяжелое генетическое заболевание, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости и дегенерации из-за нарушения выработки белка дистрофина, который помогает сохранить мышечные клетки неповрежденными. Это наиболее распространенное врожденное заболевание в Канаде, поражающее примерно одного из каждых 3500 мужчин, а в более редких случаях - женщин.

Симптомы МДД обычно проявляются в раннем детстве, и с возрастом пациенты сталкиваются с усиленной потерей мышечной функции. По мере прогрессирования заболевания многие пациенты вынуждены полагаться на средства передвижения, такие как инвалидная коляска, и болезнь в конечном итоге влияет на работу сердца и легких. В то время как улучшения в области кардиологической и респираторной помощи за последние десятилетия увеличили продолжительность жизни, в настоящее время нет никакого лечения.

"Мышечная дистрофия - это разрушительное заболевание, которое поражает детей в раннем возрасте. Хотя это не лекарство, оно может значительно замедлить прогрессирование заболевания, помогая людям дольше оставаться мобильными и не пользоваться инвалидными колясками", - говорит старший автор исследования доктор Фабио Росси, профессор школы биомедицинской инженерии UBC и кафедры медицинской генетики. "Его можно было бы использовать в сочетании с другими методами лечения и новыми подходами к генной терапии, направленными на устранение генетического дефекта".

Полученные результаты застали исследователей врасплох, когда они первоначально изучали роль резидентных макрофагов — типа белых кровяных телец — в регенерации мышц.

Во время экспериментов на мышах они обнаружили, что ингибиторы CSF1R, которые истощают резидентные макрофаги, оказали неожиданный эффект, сделав мышечные волокна более устойчивыми к типу повреждения тканей, вызванного сокращением, что характерно для мышечной дистрофии. Препарат оказывал эффект изменения типа мышечных волокон в организме животного с чувствительных к повреждениям волокон типа IIB на устойчивые к повреждениям волокна типа IIA/IIX.

"Многие люди наверняка слышали, что существуют различные типы мышечных волокон, в том числе быстро сокращающиеся и медленно сокращающиеся мышцы. Вводя этот препарат, мы заметили, что мышечные волокна фактически начали переходить к более медленному типу подергивания, который более устойчив к повреждениям, вызванным мышечными сокращениями", - говорит доктор Росси.

Сделав это открытие, исследователи протестировали препарат на мышах с МДД. В течение нескольких месяцев лечения они начали видеть успешные результаты. Мыши, прошедшие лечение, показали более высокую частоту устойчивых к повреждениям мышечных волокон и были способны выполнять физические задачи, такие как умеренный бег на беговой дорожке, с меньшим повреждением мышц, чем их необработанные аналоги.

"Результаты на самом деле были довольно впечатляющими. Улучшение мышечной упругости было глубоким", - говорит доктор Бабайджандаги.

Исследователи говорят, что необходимы дальнейшие исследования, чтобы определить, эффективен ли CSF1R при лечении МДД у людей. Учитывая, что несколько краткосрочных клинических исследований уже показали, что этот класс препаратов безопасен для применения у людей, они надеются, что это может означать, что на горизонте появится готовое для пациента лечение.

"Разработка нового лекарства может быть длительным процессом", - говорит доктор Росси. "Но поскольку профиль безопасности этого препарата уже доказан в исследованиях на людях, это может означать, что мы находимся на быстром пути к новому лечению мышечной дистрофии".

ИСТОЧНИК