Младенцы с лейкемией могут получить множество новых методов лечения после того, как ученые использовали генную инженерию для воспроизведения дефекта гена, обнаруженного при этом заболевании.

Острый миелоидный лейкоз - это рак высокого риска, который поражает детей в возрасте до двух лет.

Ученые впервые точно определили биомаркер, связанный с раком, около двадцати лет назад.

Теперь они впервые использовали генную инженерию для создания модели глюка, что означает, что они могут изучать его биологические механизмы, чтобы разгадать потенциальные мишени для лекарств.

"Это первый шаг к поиску лекарства от этой редкой, но смертельно опасной формы детского лейкоза", - сказала доктор Сабрина Тоси из Лондонского университета Брунеля.

"Создавая модель этого типа лейкоза in vitro, мы предоставляем инструмент для дальнейшего исследования. Это позволило нам определить потенциально поддающиеся медикаментозному лечению мишени, ведущие к возможному новому лечению".

Каждый год в Великобритании примерно у 100 детей диагностируется острый миелоидный лейкоз. И нет единого метода лечения — врачи пробуют различные комбинации химиотерапии и трансплантации костного мозга (стволовых клеток). Почти никто из маленьких детей не живет дольше трех лет.

Слишком много продукта гена MNX1 обнаруживается у младенцев с острым миелоидным лейкозом, несущих особое изменение гена, обнаруженное доктором Тоси в 2000 году. Но поскольку болезнь в основном поражает младенцев, трудно собрать у пациентов достаточное количество раковых клеток для изучения, поэтому исследователи мало знают о том, как работает этот ген. Ее команда использовала редактирование генов, чтобы создать клеточную модель, содержащую генетическое изменение, которое чрезмерно продуцирует MNX1, которое можно воссоздавать снова и снова. Это означает, что теперь ученые могут интенсивно изучать его, чтобы увидеть, как он работает на молекулярном уровне, что поможет выделить новые методы лечения.

"Благодаря недавним достижениям в области технологий геномной инженерии были разработаны новые модели мышей и человека", - говорится в исследовании, опубликованном в журнале Oncogenesis. "Таким образом, начинают раскрываться механизмы лейкемогенеза, включая точное затронутое окно развития и роль MNX1. Понимание цитогенетических, молекулярных и клинических особенностей t (7;12) проложит путь к целенаправленным терапевтическим вмешательствам".

"У детей стандартная терапия прямо сейчас, по сути, такая же, как и у взрослых. Химиотерапия и, в некоторых случаях, трансплантация стволовых клеток", - объяснила докторант-исследователь Дениз Рагуза. "Таким образом, есть надежда, что мы сможем определить что-то специфичное для этого конкретного типа лейкемии, чтобы терапия была более эффективной и не такой агрессивной".