Управление по контролю за продуктами и лекарствами США в пятницу одобрило долгожданный новый препарат, призванный замедлить снижение когнитивных способностей у пациентов с легкой и ранней стадиями болезни Альцгеймера.

Одобрение FDA препарата Leqembi, также известного как леканемаб, произошло всего через несколько дней после того, как регуляторное агентство подверглось резкой критике в докладе Конгресса за одобрение другого препарата от болезни Альцгеймера, Адухельма.

Оно было одобрено, несмотря на результаты испытаний, показавшие, что лечение моноклональными антителами сопряжено с риском отека мозга и кровотечения.

Оба препарата были одобрены в рамках ускоренного процесса, который позволяет FDA ускорить утверждение лекарств для лечения серьезных заболеваний, если существует неудовлетворенная медицинская потребность.

Leqembi и Aduhelm, которые были совместно разработаны японской компанией Eisai и американской Biogen, "представляют собой важное достижение в продолжающейся борьбе за эффективное лечение болезни Альцгеймера", - говорится в заявлении FDA.

"Болезнь Альцгеймера неизмеримо сокращает жизнь тех, кто страдает от нее, и оказывает разрушительное воздействие на их близких", - сказал в своем заявлении Билли Данн из Центра по оценке и исследованию лекарственных средств FDA.

Лекемби, по словам Данна, является "новейшей терапией, направленной на основной процесс болезни Альцгеймера и воздействующей на него, вместо того чтобы лечить только симптомы болезни".

Приблизительно 6,5 миллионов американцев страдают от болезни Альцгеймера, которая характеризуется потерей памяти и снижением остроты ума.

В сентябре были опубликованы предварительные данные испытаний препарата Leqembi, которые показали, что он замедляет снижение когнитивных способностей у пациентов с болезнью Альцгеймера на 27 процентов.

В исследовании третьей фазы приняли участие около 1800 человек, которые были разделены на тех, кто получал препарат, и тех, кто получал плацебо, и продолжалось оно в течение 18 месяцев.

Полные данные исследования, опубликованные в журнале New England Journal of Medicine, вызвали обеспокоенность по поводу частоты "побочных эффектов", включая кровотечения и отеки мозга.

Результаты показали, что у 17,3 процента пациентов, принимавших препарат, наблюдалось кровоизлияние в мозг, по сравнению с девятью процентами пациентов, получавших плацебо.

У 12,6 процента пациентов, принимавших препарат, наблюдался отек мозга, в то время как в группе плацебо этот показатель составил всего 1,7 процента.

Смертельные случаи были зарегистрированы примерно с одинаковой частотой в обеих группах испытания препарата.

26 500 долларов в год

При болезни Альцгеймера два ключевых белка, тау и амилоид бета, образуют клубки и бляшки, известные как агрегаты, которые вызывают гибель клеток мозга и приводят к его уменьшению.

Препарат Leqembi, который вводится внутривенно один раз в две недели, действует на амилоид.

В ходе испытания у пациентов, получавших Leqembi, наблюдалось статистически значимое уменьшение количества амилоидных бляшек в мозге по сравнению с группой плацебо, у которой не наблюдалось уменьшения бляшек амилоида бета.

Компании Biogen и Eisai ранее вывели на рынок препарат Aduhelm, но возникли серьезные разногласия по поводу его эффективности, а его одобрение в 2021 году привело к трем отставкам на высоком уровне в FDA.

В расследовании, проведенном Конгрессом США, говорится, что ускоренный процесс утверждения Адухельма, первого за последние десятилетия препарата, одобренного для лечения болезни Альцгеймера, "изобиловал нарушениями" и подверг критике как агентство, так и компанию Biogen.

Компания Biogen из Кембриджа, штат Массачусетс, установила "неоправданно высокую цену" на Адухельм в размере 56 000 долларов в год, говорится в докладе Конгресса.

Компания Eisai заявила, что первоначальная цена на Leqembi составит $26 500 в год, и подсчитала, что через три года препарат будут получать 100 000 американцев.

Джоанн Пайк, президент и исполнительный директор Ассоциации Альцгеймера, приветствовала одобрение препарата Leqembi, но выразила обеспокоенность тем, что его высокая стоимость может сделать его недоступным для большинства американцев, особенно если он не покрывается Medicare, государственной программой медицинского страхования для пожилых людей.

"У людей, живущих сегодня с этим смертельным заболеванием, нет времени ждать чудодейственного препарата или лекарства", - говорится в заявлении Пайка.