Что такое генная терапия. Кратко

Генная терапия представляет собой метод лечения заболеваний, вызываемых дефектными генами в ДНК, которые производят неправильные белки. Пока данный вид лечения находится на экспериментальной стадии.

В генной терапии ученые, как правило, генетически меняют вирус так, что его ДНК становится частью обычной ДНК человека. Такой метод основан на том, что некоторые вирусы вживляют свою собственную ДНК в геном человека в процессе размножения. Таким образом, ученые могут обмануть вирус, заменив испорченный ген в ДНК человека на нормальный ген. Вирус, произведенный с помощью генной инженерии, нацеливается на клетки легких или печени, а затем вводит терапевтический человеческий ген, который начинает производить белки, необходимые для восстановления здорового состояния клеток.

Ученые надеются, что постепенно с помощью данного метода станет излечимым целый ряд генетических заболеваний. Среди них — гемофилия, заболевание, поражающее только мужчин, при котором в крови не хватает факторов свертывания, из-за чего даже незначительные травмы могут вызвать опасные кровопотери. Тем не менее, до сих пор генная терапия не является эффективным, надежным и безопасным методом лечения.